mar. janv. 17, 2023 12:28 pm
Bonjour à toutes et à tous,
J'ai participé samedi à la journée organisée à Clermont Ferrand et animée par Benoit DE RENZIS, Hémato au CHU Estaing. Il était accompagné d'une infirmière en pratique avancée rattachée à son service.
Il y avait une trentaine de patients venus de la région.
Tout d'abord, une présentation a été faite de cette infirmière qui s'est spécialisée en hématologie et qui peut doncfaire l'intermédiaire entre les malades et l'hémato en cas de problème et d'indisponibilité de ce dernier, l'objectif étant d'avoir un interlocuteur facilement accessible en cas de besoin. Cette personne m'a semblé très disponible et a donné ses coordonnées aux patients concernés. Je ne sais pas si beaucoup de CHU pratique de la sorte, mais j'ai trouvé ce dispositif intéressant et rassurant.
Concernant la conférence en elle-même, la première partie concernait la présentation de nos maladies, d'abord la PV et la T.E., la myélofibrose ayant fait l'objet d'une présentation à part.
Il a été rappelé le caractère rare de ces maladies (environ 3 nouveaux cas pour 100 000 personnes par an) et la méconnaissance de l'origine. Selon l'intervenant, le contact avec des produits chimiques ou phyto sanitaires n'est pas aussi déterminant dans ces maladies que dans d'autres maladies du sang.
Il a également insisté sur l'importance de la découverte de Jak2 en 2011, ce qui a permis une grande avancée sur la compréhension et sur les traitements.
Je ne reviens pas sur les symptômes et les différentes mutations (Jak2, CARL....) plus ou moins présentes selon les maladies, j'imagine que vous connaissez tout ça par cœur.
Concernant les traitements, il a rappelé qu'en première intention et selon l'âge et l'état de santé des patients on était plutôt sur Hydréa et Pégasys, même si d'autres traitements existent et sont utilisables en fonction des besoins (petit bémol sur le vercyte qui pourrait bien favoriser la fibrose à long terme).
Il a rappelé également que l'Interféron était aujourd'hui le seul médicament à pouvoir éventuellement agir sur le niveau de fibrose et le seul également a pouvoir être prescrit durant la grossesse.
Concernant la myélofibrose, le JAKAVI permet souvent une diminution de la rate, mais son efficacité semble limitée à quelques années.
La greffe de moelle osseuse reste la seule alternative permettant la guérison mais là encore, il a été indiqué que ce n'était pas une intervention sans danger et qu'elle restait réservée à certains patients (en gros moins de 60 ans et en bonne santé).
Concernant les médicaments qui arrivent :
Ropeginterferon (Besremi)
Forme "retard" injection une semaine sur 2 pour la PV : meilleure tolérance
Non disponible en France. Demande d'autorisation refusée par l'HAS (pas de bénéfice démontré à 1 an de suivi en comparaison avec hydroxyurée). Néanmoins, bénéfice probable sur le long terme.
d'autres études en cours :
- Rusfertide : en cours d'étude de phase 3 dans la PV
- Bomedemstat : en cours d'étude de phase 2 dans la TE
Un long moment a été consacré à la recherche clinique qui a permis des progrès ces dernières années dans la prise en charge thérapeutique des patients.
Il s'agit de collecter des données auprès des malades concernant leurs symptômes, les prises de sang, les réponses aux traitements.
Chacun est invité à s'inscrire dans les bases de données locales et nationales.
La fin de la réunion a été consacrée à des questions/réponses entre les malades et l'hémato, la question de la fatigue et de la difficulté à faire prendre en charge cette dernière par les médecins est beaucoup revenue.
A noter que notre association ainsi que l'association "vivre avec une NMP" ont été mentionnées comme sources d'informations et de soutien.
Voici un compte rendu forcément non exhaustif de cette intéressante rencontre. Si vous avez des questions et que je peux y répondre, je reprendrai mes notes. Un autre membre de ALTE était présent, il pourra utilement compléter.
Bonne journée
Marie Noëlle