Confirmation de l'action de l'interféron sur une myélofibrose débutante de bas risque

[sergio]

Cette communication de l'ASH confirme ce que beaucoup pensent déjà depuis longtemps. D'où l'intérêt de bien diagnostiquer la transformation des TE et MV en myélofibrose au bon moment..........
Le traitement par l’interféron recombinant des patients avec myélofibrose de bas risque ou intermédiaire-1 a été rapporté mais la corrélation de la réponse avec les anomalies moléculaires n’a pas été étudiée. Ici 30 patients d’un même centre (Weill Cornell Medicine, New York) sont rapportés.
Il s’agit d’une petite série, et les résultats et les conclusions devront être confirmés sur plus de patients.
 
Le diagnostic a été porté selon les critères OMS 2008. Les mutations de haut risque recherchées ont été ASXL1, IDH1, EZH2 et SRSF2. Les patients ont reçu soit de l’interféron recombinant rIFNα-2b ou du Peg-rIFNα-2a. Parmi ces 30 patients, 21 étaient de bas risque et 9 de risque intermédiaire- 1 (int-1). La durée médiane du traitement est de 5,6 ans et le traitement est actuellement poursuivi.
Parmi les 30 patients, 2 ont une rémission complète, 9 une rémission partielle, 4 un bénéfice clinique, 7 sont stables. Quatre ont progressé et 4 sont décédés.
Les patients qui répondent le mieux sont les patients de bas risque (9 sur 21 ont eu une rémission complète ou partielle comparé à 2 sur 9 des patients int-1). Un petit volume splénique au départ est associé avec une meilleure réponse.
Le suivi des biopsies médullaires chez 25 patients montre une réduction de la fibrose chez 5, elle est stable chez 10 et en augmentation chez 9.
Il n’y a pas de corrélation entre les mutations driver (JAK2, CALR et MPL) et la réponse.
Par contre, les patients avec des mutations haut risque ont une moins bonne réponse et c’est en particulier les patients avec mutation de ASXL1 qui semblent répondre le moins bien (mais l’échantillon est faible).
 
En conclusion, cette étude est la première, certes sur un petit effectif, à étudier la réponse à l’interféron en fonction du statut moléculaire. La moins bonne réponse des patients avec mutation à haut risque incite à effectuer un profil moléculaire chez les patients au diagnostic.
Un traitement précoce chez les patients sans mutation à haut risque peut prévenir le développement d’une splénomégalie importante, d’une anémie et d’une myélofibrose mutilante.
Ces données sont à confirmer sur des séries plus importantes.
Date de publication : 6 Décembre 2016