Le compte-rendu de cet essai est publié. On peut raisonnablement espérer que le produit sera disponible sous ATU dans les mois qui viennent. Vous pourrez en parler à votre hémato lorsque vous le verrez. Je n'ai pas encore connaissance du nom commercial. Je vous livre ci-dessous l'abstract de la publication. Je pourrai adresser le compte-rendu complet à ceux qui le désirent.
ESSAI CLINQIE DE PHASE 1,2 DE INCB 018424 ( INCYTE )
Abstract :
INCB 015424 est un inhibiteur de JAK1 et JAK2
Cet essai clinique de phase 1,2 a été conduit sur 153 malades porteurs soit de myélofibrose primitive, soit de myélofibrose subséquente à une thrombocytémie essentielle ou à une polyglobulie.
La durée totale de l’essai a été de 14,7 mois.
La dose initiale était de 25 mg deux fois par jour et pouvait atteindre 100 mg en une seule prise sur la base de thrombopénie réversible. Un marqueur de JAK fut utilisé pour tous, porteurs de V617F et non porteurs.
En étudiant les dosages, nous avons établi qu’une dose de 15 mg bi-journalière offrait la combinaison du meilleur résultat et de la meilleure sécurité. A cette dose, 17 malades sur 33 répondaient rapidement ( réduction de la splénomégalie de + de 50 % ) sur une durée de 12 mois ou plus. Cette thérapie associait pour moins de 10 % des malades des signes d’intolérance ( perte de poids, fatigue, sueurs nocturnes, prurit ) qui ont été rapidement résolus.
A l’observation du bénéfice clinique fut associée une nette diminution du niveau des cytokines inflammatoires circulantes alors que ce niveau est généralement élevé dans les myélofibroses.
CONCLUSION :
INCB est associé à un bénéfice clinique durable pour des malades ne bénéficiant d’aucune autre thérapie à ce jour.