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sergio
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MOMELOTINIB et Myélofibrose

ven. janv. 13, 2017 5:24 pm

Ce compte rendu est à prendre avec les précautions d'usage :

Il s’agit d’une cohorte de 100 patients, d’âge médian 66 ans. 64 myélofibroses primitives, 22 myélofibroses post-PV, 14 post-TE. (63% haut risque. 36%Int-2 selon le score DIPSS-plus).
Le traitement par Momelotinib (inhibiteur de JAK1/2) a été institué entre novembre 2009 et novembre 2010. Le point a été fait en Juillet 2016.
Soixante-dix patients sont décédés, 14 transformations aiguës sont survenues, 88 arrêts de traitement. Le suivi médian pour les 30 patients en vie est de 5,7 ans. Parmi les 30 patients en vie, 12 sont encore traités, 5 ont reçu une transplantation médullaire.
 
Les données de toxicité mettent en évidence des effets secondaires de grade 3 ou 4 à type de thrombopénie (34%), anémie (5%), neutropénie (9%), augmentation des enzymes hépatiques (4%). On note aussi des neuropathies périphériques de grade 1 ou 2 chez 47% des patients irréversibles.
Sous traitement, 57% des patients ont une amélioration clinique, 44% une amélioration de l’anémie. 51% des patients dépendants des transfusions deviennent indépendants. Chez 44% on voit une diminution de la taille de la rate. Plus de 50% des patients ont une diminution de leurs symptômes.
La présence de la mutation ASXL1 prédit une moins bonne réponse au traitement. Les patients porteurs de la mutation CALR de type I ont eu une meilleure survie.
La survie médiane est de 3,2 ans avec une survie à 5 ans de 32%. (courbe)
 
En conclusion, le traitement par le Momelotinib permet une amélioration de l’anémie, une diminution de la splénomégalie et des symptômes. Cependant moins de 20% des patients traités ont un effet durable et la moitié des patients souffrent d’une neuropathie périphérique (Grade 1/2) irréversible.
La survie à long terme et la persistance de la réponse sont meilleures chez les patients avec mutation de CALR, et moins bonnes chez ceux avec des mutations de ASXL1 ou SRSF2
Je suis le président de ALTE-ASSO.
n'hésitez pas à me questionner par mail, par message privé ou par téléphone au 0981377212

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