Le Figaro a publié un article qui décrit une avancée très intéressante de la thérapie génique. Il s'agit de modifier le gène responsable de la béta-thalassémie. Cette nouvelle thérapie a donné des résultats à petite échelle. Ses concepteurs ont décidé de lancer un essai de phase III en vue de la commercialisation du procédé.
Pour mémoire, il s'agit d'introduire dans les cellules un gène correcteur à l'aide d'un virus choisi.
La béta thalassémie est une maladie de l'hémoglobine qui induit une anémie.
Un essai sur la drapanocytose ( autre mutation de l'hémoglobine) semble aussi capable de donner des résultats.